Qué es la extraña enfermedad de Niemann-Pick y la nueva droga que llega para su tratamiento

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Es un trastorno genético vinculado con una enzima que le falta al organismo. Puede comprometer el funcionamiento de varios órganos y del sistema nervioso. Hasta ahora no había un tratamiento específico.

Fuente: https://www.clarin.com/sociedad/extrana-enfermedad-niemann-pick-nueva-droga-llega-tratamiento_0_dIySHr3cQa.html